11月27日，港交所上市公司开拓药业披露了KX-826（福瑞他恩）治疗男性脱发中国III期临床实验结果。结果显示，治疗24周后，与安慰剂相比，KX-826在统计学上未达到显著性。
受上述消息影响，11月27日收盘，开拓药业股价报2.31港元/股，跌幅达31.86%。次日其股价继续下探，跌幅达3.9%。11月29日，开拓药业午间收盘股价报2.08港元/股，跌幅为6.31%。三个交易日，该公司股价已跌38.64%。
据公告，开拓药业该项III期临床试验是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，以评估外用0.5%浓度每日使用两次KX-826治疗中国成年男性脱发患者的有效性和安全性。该项研究的主要终点为24周结束时目标区域内非毳毛数(TAHC/cm2)对比基线的平均变化。安全性指标包括不良事件的发生类型、发生率和严重程度。
KX-826临床结果为何会带崩股价，这要从该药物对开拓药业的意义上来看。作为带“B”企业，开拓药业尚未实现盈利，而KX-826正是该公司推进的最快的候选药物之一，也可能是其最先实现商业化的候选药物。
据开拓药业2023年中报，KX-826此前已完成美国男性脱发II期临床试验，基于TAHC衡量的具有统计学及临床意义，且安全性良好；中国女性脱发临床试验已完成II期；中国痤疮II临床试验已完成且看到初步的有效性及安全性。
在中国、美国II期临床数据都取得不错的结果下，中国III期“不显著”的结果属实出人意料。据报道，开拓药业董事长兼首席执行官童友之表示，KX-826最新的三期数据是对商业化的打击，但是不代表这款药一定失败，下一步会再做三期临床，不管是提高剂量还是用米诺地尔做对照，公司正跟国家药监局药品审评中心沟通。
开拓药业也在公告中称，将继续分析该项III期临床试验结果，并开展KX-826外用治疗脱发及痤疮的多项临床实验，持续探索KX-826上市的可能性。
成立于2009年的开拓药业，当前共有7款临床阶段的候选药物。分别为KX-826、AR-PROTAC化合物(GT20029)、普克鲁胺(GT0918)、Hedgehog/SMO抑制剂(GT1708F)、mTOR激酶抑制剂(GT0486)、ALK-1抗体(GT90001)及PD-L1/TGF-β双靶点抗体(GT90008)。
值得一提的是，这并非开拓药业首次药物研发受挫，该公司此前曾押宝新冠治疗产品，但却错过“新冠末班车”。
据了解，开拓药业此前专注于自主研发潜在同类首创及同类最佳癌症药物及其他雄激素受体相关（或AR相关）疾病药物。据该公司2020年港股上市时披露的招股书，其彼时的主要在研药物普克鲁胺正进行针对前列腺癌、乳腺癌等临床试验。
但在2020年，COVID-19疫情在全球肆虐，开拓药业发现普克鲁胺对于治疗中症、重症、危重症的COVID-19患者存在疗效，遂拓展了普克鲁胺的COVID-19适应症。开拓药业主要的研究重点也发生转变。
此后，开拓药业的研发成本也是一路增长，2019年至2022年，该公司的研发成本分别为2.14亿元、3.29亿元、7.68亿元和8.28亿元。
不过，持续的投入并未带来商业化结果，2021年，普克鲁胺治疗轻中症新冠患者的III期全球多中心临床试验中期分析数据，结果显示中期分析未达到统计学显著性。至今，开拓药业的普克鲁胺未在中国获批，该公司在2023年中报中称，其正在寻求东南亚国家附条件上市批准或药物紧急使用授权(EUA)。
普克鲁胺研究及获批受挫也使得开拓药业开始减少对其研发投入。2022年12月，开拓药业曾以先旧后新配售股份方式获得所得款项金额约5.09亿元，并计划用于普克鲁胺治疗COVID-19的临床开发及准备商业化、KX-826治疗AGA及痤疮的临床开发，以及GT20029治疗AGA及痤疮的临床开发项目。
鉴于COVID-19疫情缓解及COVID-19口服小分子药物市場的激烈竞争，开拓药业重新分配了尚未动用的所得款项的用途。其中，将普克鲁胺（治疗新冠）的临床开发及准备商业化的金额比例占比从70%降至15%，用于KX-826治疗AGA及痤疮的临床开发的比例则由25%调至49%。
如今，开拓药业在普克鲁胺治疗新冠药物未获批实现商业化下，另一主要在研产品KX-826治疗男性脱发中国III期临床实验结果的失败，再度为该公司商业化前景蒙上一层阴影。
本文源自金融界
