青年报·青春上海记者范彦萍
伴随全球科学技术的快速发展，中国生物医药领域正在历经迭代创新。近些年，在政策、市场、人才等要素的共同驱动下，细胞与基因治疗作为革命性疗法之一，在多个方面展现出巨大的潜力与前景，整个产业也呈现出蓬勃发展态势，成为加速崛起的黄金赛道。
作为专注基因治疗的创新型企业，信念医药可以说是该行业的开拓者，在短短五年时间里已成为这一领域的“独角兽”。
本月，第四届上海创新创业青年50人论坛在沪顺利举办，并首次发布“2023年上海市青年科技创业先锋（U45创先锋）十强”名单，信念医药联合创始人兼首席执行官郑静博士成功入选。
初心如磐，转换跑道用最前沿基因疗法帮助更多患者
郑静是一位连续创业者，在作为合伙人或者创始人角色完成两家基因治疗领域CRO(合同研究组织)/CDMO（研发生产外包组织）公司的发展使命后，正式与联合创始人肖啸教授创立了信念医药，意寓“以科技为信、以患者为念”，初心是期待让中国的患者买得到、用得起海外天价的创新疗法。
从原先熟悉的基因治疗CMC工艺开发和生产领域退出转换到创新药跑道，与其说是攀爬者一览众山小后想要再次登顶另一座山峰的心愿，不如说是希望拥有对于创新药物开发策略及落地的更大自主性，以此将最前沿的基因疗法以更快的速度和更可及的价格惠及中国患者。
郑静介绍说，以血友病等罕见病为例，属于遗传性基因缺陷，基因治疗即利用载体技术将外源目的基因导入患者体内，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病；或通过向细胞内导入核酸达到沉默或激活目的基因，以达到治疗目的。通俗地说，即一支足球队需要11名队员同时在场，而有1名队员受伤了，外源目的基因相当于“替补队员”，凑足了11个人，使球队能重新上场。针对罕见病的基因治疗原则是“缺啥补啥”。“基因治疗是前沿精准的治疗方式之一，与常规的药物和治疗方案相比，能从源头上解决疾病的发生，尤其在一些目前无法治疗或疗效不佳的疾病上有明显优势。例如血友病，可以替代每周的凝血因子输注，理论上属于‘一针治疗，长期有效’，这是一种革命性的治疗手段，可以显著提高患者生存质量。”
由于基因治疗的创新特性以及国内有限的产业基础，郑静和信念团队遇到诸多挑战：比如因为生产制造工艺复杂，公司“被迫”建立一整套的生产制造平台，硬件投入大，导致生产成本非常高；又如因为国内市场缺乏成熟的供应链体系，很多国内创新药企都选择与全球大型供应商合作，相应也要承担在各个方面都受制于人的代价——研发成本高、供货周期长、议价空间有限；再如临床试验进度缓慢，特别是研究者发起的临床试验，会涉及创新疗法的新政熟悉以及伦理审批，推进速度相对缓慢。
以患者为中心，与员工共成长，成为巨大源动力
在疫情三年期间，公司面临的形势更为严峻，危中寻“机”是郑静这三年来最大的领悟。“我们凭着对工艺的深刻理解以及对国产生物制造供应链上下游企业的优势分析，‘被迫’加速推进完成供应链全面‘国产替代’，此次转换涉及整个药物研发生产中280多个关键工艺环节的设备、试剂、以及耗材，难度不言而喻。最终，信念医药在这过程中‘化被动为主动’建设了商业化生产线，及时迭代进化努力从一家生物技术公司成长为一家生物制药公司……”回头复盘公司的战略决策演化，看似是在疫情和国际地缘政治双重压力下“逼上梁山”的无奈选择，实际上这种迭代升级已经为信念医药筑起愈加牢固的竞争壁垒和成本效率的护城河。
面对行业局势的瞬息万变，各类困难的错综复杂，她选择了奋勇前行。
“穿越逆境，抵达繁星！这是我非常喜欢的一句话。创业历程犹如芭蕾舞者的创作过程：伴随旋律，翩翩起舞，优美柔和的画面可以直接触及观众的内心，然而这最好的舞台呈现背后却是舞者日复一日的不懈练习、不惧伤痛、臻于至善。我也坚信走过最艰难的路，就可以看见最动人的景。漫天繁星、璀璨烟火，属于逆风翻盘、卓尔不凡的奋斗者！”郑静有感而言。
“时时在线”且思维敏捷是公司一名员工对郑静的评价，“她的日程从不受限于八小时，我们的感受是在任何我们需要她指导和支持时，她总能在纷繁复杂的细节中提纲挈领、快速决策。我们经常感叹于她惊人的‘脑洞’！”
没有人会像“永动机”一样，源源不断地发光发热。郑静创业的巨大源动力包括两点：一是以患者为中心，二是与员工共成长。
“每当我看到一个个患者，他们或是拥有无限未来的孩童，或是正值韶华的青年，亦或是耄耋之年的老人，在使用完我们自主研发的药物，从生存质量极差甚至生命无法延续的状态恢复到相对正常的生活和工作时，我深刻体会到这样的创业对于患者及他们的家庭乃至整个社会，都有着不同寻常的价值和意义。”郑静说。
信念医药是一家专注前沿基因治疗领域的创新企业，然而这个领域技术门槛极高，人才非常欠缺。在这样的背景下，与员工共成长成了她第二大信念。“我们在成立之初，便已开始自主建立并持续培养专业的科学家和工程师团队。一路走来，信念人在基因治疗药物研发、生产、质检、临床、医学、注册、创新支付、战略合作等各个方面，都处在‘第一个吃螃蟹’的行列，团队在‘创新于新亦在于精’的日常中持续成长，继而推动着企业甚至整个行业的快速发展和进步。”
唯有“一以贯之”，方能“行而致远”
短短几年，信念医药在两位创始人的带领下，已经成为一家国内鲜有的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业，并在该领域构建了四大核心优势：自有专业的研发平台及团队、广泛强劲的从罕见病到常见病的产品管线、国内首个AAV的国际化商业生产制造平台、以及全球领先的专利集群。
郑静介绍说，未来信念医药还将作为业内标杆企业之一，在多个维度持续发力，进一步促进上下游产业链的形成，推动基因治疗行业健康快速稳步发展。
“目前基因治疗创新药物因其成本和价格高让患者在药物可及性和可支付性方面遇到很大阻碍，但是国家和企业已在共同探索创新支付方式。我们坚信未来我们和同行们可以为中国乃至世界患者提供更多更佳的创新药物！”郑静希望。
自创业起，郑静收获了很多荣誉，她曾荣获“张江国家自主创新示范区杰出创新创业人才”称号、入选《福布斯中国》2022中国商界20位潜力女性榜、入选“滨海贤人”系列优秀人才（领军人才）、荣获E药经理人“2023最具影响力医药未来女性30人”等等。
青年报·青春上海记者范彦萍
编辑:陆天逸
